Ricercatori israeliani scoprono un meccanismo legato alla malattia di Charcot

Ricercatori israeliani hanno scoperto un meccanismo chiave legato alla sclerosi laterale amiotrofica (SLA), nota anche come malattia di Charcot, che può ritardare o addirittura invertire gli effetti di questa malattia neurodegenerativa che colpisce migliaia di persone ogni anno.

Il team dell’Università di Tel Aviv, in collaborazione con ricercatori del Chaim Sheba Medical Center ma anche di istituti tedeschi, francesi, britannici e americani, ha osservato un accumulo di una proteina chiamata TDP-43 vicino alla giunzione neuromuscolare, che traduce i segnali nervosi in attività motoria . , provoca la degenerazione e la morte dei motoneuroni inibendo la produzione mitocondriale.

Questo fenomeno progredisce fino alla sclerosi laterale amiotrofica e le persone che ne sono colpite perdono la capacità di camminare, parlare o persino respirare.

“La paralisi causata dalla malattia è causata da danni ai motoneuroni, che portano al deterioramento delle terminazioni nervose e alla perdita dell’innervazione muscolare”, ha affermato il professor Iran Berlusson, che ha guidato lo studio con i dottorandi Topaz Altman e Ariel Ionescu. .

“Questo porta alla neurodegenerazione e alla morte dei motoneuroni nel midollo spinale, ma fino ad ora non siamo stati in grado di comprendere il meccanismo biologico sottostante che ha causato il danno iniziale”, ha aggiunto.

Utilizzando una molecola per abbattere il TDP-43 negli animali, gli scienziati sono stati in grado di ripristinare l’attività dei motoneuroni, “aprendo la porta a possibili terapie che potrebbero trattare la SLA negli esseri umani se viene rilevata prima della malattia. Il deterioramento non diventa molto significativo”, hanno detto i ricercatori.

“Questa scoperta può portare allo sviluppo di nuove terapie che possono dissolvere i soppressori di TDP-43 o aumentare la produzione di proteine ​​​​essenziali per la funzione mitocondriale, curando così i neuroni prima che si verifichino danni irreversibili nel midollo”, ha affermato il professor Berlusson.

“Se in futuro saremo in grado di diagnosticare e intervenire con sufficiente anticipo, potrebbe essere possibile prevenire il devastante deterioramento muscolare dei pazienti con SLA”, ha affermato.